Les essais cliniques sont menés en une série d’étapes, appelées phases – chaque phase est conçue pour répondre à une question de recherche distincte.

PHASE I

Les essais de phase 1 visent à déterminer la sécurité d’un nouveau médicament. En général, le médicament est administré à quelques volontaires sains (généralement entre 20 et 80 personnes) et l’essai peut durer plusieurs mois. Outre la sécurité, cette phase vise également à déterminer le dosage le plus approprié qui peut être administré sans effets secondaires graves et la manière idéale d’administrer le médicament, par exemple par voie orale ou intraveineuse.

PHASE II

Au cours des études de phase 2, qui peuvent durer de plusieurs mois à 2 ans, le nouveau médicament est administré à un groupe plus important de personnes (généralement entre 50 et 300 participants) qui souffrent de la condition ou de la maladie pour laquelle le médicament est développé. L’objectif principal de cette phase d’essai est de déterminer l’efficacité du médicament. De plus amples informations sur le dosage et les effets secondaires sont également recueillies au cours de cette phase. Les résultats des études de phase II fournissent le contexte pour concevoir les méthodes des études de phase III.

PHASE III

Les essais de phase III sont menés dans une population beaucoup plus large, impliquant généralement entre 300 et 3000 participants pendant une période de 1 à 4 ans. Cette phase vise à déterminer l’effet du nouveau médicament dans une population spécifique. Le nouveau médicament est alors comparé au « traitement standard » (c’est-à-dire le traitement actuel de la maladie ou de l’état étudié) ou à un placebo (c’est-à-dire une substance sans effet thérapeutique) afin de déterminer s’il est plus efficace et s’il a moins d’effets secondaires. À cette fin, les essais de phase III sont généralement « randomisés », c’est-à-dire que le groupe de patients choisis pour recevoir soit le nouveau médicament, soit le traitement standard/placebo, est le fruit du hasard. Il est également courant que ces études se fassent en double aveugle, ce qui signifie que ni le participant ni l’investigateur ne savent quel médicament le participant prend.

PHASE IV

Les essais de phase IV sont menés après que le nouveau médicament a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) ou l’Agence européenne des médicaments (EMA). Ces essais sont menés sur des milliers de volontaires atteints de la maladie. Les essais de phase IV fournissent davantage d’informations sur les effets secondaires et la sécurité du médicament, les effets à long terme et l’efficacité du médicament lorsqu’il est utilisé à grande échelle dans une population plus large.

(Source : http://www.nlm.nih.gov).